在抗击肌病方面取得重大进展 2018-10-29 11:14:07

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研究人员恢复了肌肉使用中的蛋白质水平

儿童最常见的神经肌肉疾病会迅速消失吗

Duchenne肌营养不良症逐渐侵袭所有肌肉,并已成为药物遗传学研究的主题,尤其令人鼓舞

这项研究于周一在医学杂志“柳叶刀”上发表,该研究表明,由于DMD基因的突变,有可能部分恢复肌营养不良蛋白并缺乏蛋白质水平

他的第一批成果于5月在里尔的神秘会议上宣布

为了实现这一目标,由英国研究所和美国AVI BioPharma公司资助的科学家使用了“外显子”

治疗方法包括缩短遗传密码的畸变以获得缩短但连贯的信息以恢复缺陷蛋白的产生

在仍然能够接受治疗的19至5至15岁儿童中,7名经历了蛋白质恢复,达到正常水平的18%

然而,这项短期实验并未在六分钟内导致肌肉功能和步行距离的变化

该研究还针对15%受Duchenne肌营养不良症影响的人群,该男性患有3,500名新生儿

然而,研究人员表示,静脉注射治疗“可能会改善杜氏肌营养不良症的自然病史”,“现在必须在临床疗效试验中进行测试”

无论如何,给孩子受到这种退行性疾病打击的家庭带来希望